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Advancements in Genetic Editing Technology

C'est donc un outil de précision

qui nous permet désormais de prendre ce complexe protéine-ARN

et de l'introduire dans des cellules ou des tissus pour corriger des mutations

aux endroits où nous savons qu'il y a un changement délétère dans le code génétique.

Je voulais donc vous montrer un exemple

de la manière dont cela peut être utilisé.

Ce complexe protéique peut en fait être injecté directement

dans des ovocytes fécondés de souris,

et dans l'expérience, vous verrez que nous ciblons un gène

qui est responsable de la couleur noire du pelage des souris.

Et normalement, ces souris ont un magnifique pelage noir et brillant,

et une fois que nous faisons ce changement ciblé,

nous réimplantons ensuite ces ovocytes modifiés dans une souris femelle,

et lorsqu'elle donne naissance à des petits,

vous verrez que les petits sont maintenant presque tous blancs.

Et ce qu'il y a de remarquable dans cette expérience,

c'est que lorsque ces souris grandissent,

vous pouvez les tester et montrer que chaque cellule

du corps présente cette unique modification génétique

qui donne naissance à la couleur blanche du pelage,

mais qu'ils sont par ailleurs absolument normaux.

Ce sont donc des souris normales, sans mutations ailleurs dans le génome.

C'est un type d'expérience qui

prenait autrefois au moins un an pour créer une souris

comme celle-ci, et qui peut désormais être réalisée en quelques semaines

et par des personnes sans expertise particulière.

C'est donc une technologie qui s'est révélée très enthousiasmante

au cours des deux dernières années et demie

de voir cette technologie décoller.

Il s'agit de publications dans la littérature scientifique.

Il y a eu une sorte de croissance exponentielle des publications,

de personnes utilisant cette technologie pour toutes sortes d'applications.

Et certaines d'entre elles consistent à apporter des modifications,

des modifications génétiques ciblées chez les plantes,

chez les champignons, chez les animaux d'importance agricole,

chez les animaux qui comptent pour nous comme animaux de compagnie,

et aussi en pensant à la santé humaine,

également pour faire des choses comme modifier les cellules souches,

qui sont des cellules capables de donner naissance à de nouveaux organes.

Également pour modifier des animaux importants comme modèles de maladies humaines,

tels que les souris et les singes,

et nous pensons que dans un avenir pas trop lointain,

il sera possible d'utiliser réellement cette technologie

pour apporter des modifications chez l'humain.

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Original transcript (English)

So this is a precision tool that now allows us to take this protein RNA complex and introduce it into cells or tissues to correct mutations at sites where we know there's a deleterious change in the genetic code. So I wanted to show you an example

of how this can be utilized. This protein complex can actually be injected directly into fertilized eggs of a mouse, and in the experiment you'll see we're targeting a gene that is responsible for the black coat color in mice.

And so normally these mice have beautiful, glossy black coats, and once we make this targeted change, we then implant these edited eggs back into a female mouse, and when she gives birth to pups, you'll see that the pups are now mostly white.

And the remarkable thing about this experiment is that when these mice grow up, you can test them and show that every cell in the body has this single genetic change that gives rise to the white coat color,

but otherwise they're absolutely normal. So they are normal mice, no mutations elsewhere in the genome. This is a type of experiment that used to take at least a year to create a mouse like this, and now it can be done in a few weeks

and by people that don't have to have special expertise. So this is a technology that's been very exciting over the last two and a half years to see this technology taking off. These are publications in the scientific literature.

It's been sort of exponential growth of publications, people using this technology for all sorts of applications. And so some of these include making changes, targeted genetic changes in plants, in fungi, in animals that are important agriculturally,

in animals that are important to us as pets, and also in thinking about human health, also to do things like make changes in stem cells, which are cells that can give rise to new organs. Also to make changes in animals that are important as models of human disease,

such as mice and monkeys, and we think within the not too distant future it will be possible to actually use this technology to make changes in humans.

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