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Advancements in Genetic Editing Technology
Así que esta es una herramienta de precisión
que ahora nos permite tomar este complejo de proteína y ARN
e introducirlo en células o tejidos para corregir mutaciones
en sitios donde sabemos que hay un cambio deletéreo en el código genético.
Así que quería mostrarles un ejemplo
de cómo se puede utilizar esto.
Este complejo proteico en realidad se puede inyectar directamente
en óvulos fertilizados de un ratón,
y en el experimento verán que estamos apuntando a un gen
que es responsable del color negro del pelaje en los ratones.
Y así, normalmente estos ratones tienen pelajes negros, hermosos y brillantes,
y una vez que hacemos este cambio dirigido,
luego implantamos estos óvulos editados de nuevo en una hembra de ratón,
y cuando da a luz a las crías,
verán que las crías ahora son mayormente blancas.
Y lo extraordinario de este experimento es
que cuando estos ratones crecen,
puedes analizarlos y demostrar que cada célula
del cuerpo tiene este único cambio genético
que da origen al color blanco del pelaje,
pero por lo demás son absolutamente normales.
Así que son ratones normales, sin mutaciones en ninguna otra parte del genoma.
Este es un tipo de experimento que
antes requería al menos un año para crear
un ratón como este,
y ahora se puede hacer en unas pocas semanas
y por personas que no necesitan tener experiencia especializada.
Así que esta es una tecnología que ha sido muy emocionante
durante los últimos dos años y medio
ver cómo despega esta tecnología.
Estas son publicaciones en la literatura científica.
Ha sido una especie de crecimiento exponencial de publicaciones,
de personas que usan esta tecnología para todo tipo de aplicaciones.
Y algunas de estas incluyen realizar cambios,
cambios genéticos dirigidos en plantas,
en hongos, en animales que son importantes para la agricultura,
en animales que son importantes para nosotros como mascotas,
y también al pensar en la salud humana,
también para hacer cosas como realizar cambios en células madre,
que son células que pueden dar origen a nuevos órganos.
También para realizar cambios en animales que son importantes como modelos de enfermedades humanas,
como ratones y monos,
y creemos que en un futuro no muy lejano
será posible utilizar realmente esta tecnología para
realizar cambios en los humanos.
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Original transcript (English)
So this is a precision tool that now allows us to take this protein RNA complex and introduce it into cells or tissues to correct mutations at sites where we know there's a deleterious change in the genetic code. So I wanted to show you an example
of how this can be utilized. This protein complex can actually be injected directly into fertilized eggs of a mouse, and in the experiment you'll see we're targeting a gene that is responsible for the black coat color in mice.
And so normally these mice have beautiful, glossy black coats, and once we make this targeted change, we then implant these edited eggs back into a female mouse, and when she gives birth to pups, you'll see that the pups are now mostly white.
And the remarkable thing about this experiment is that when these mice grow up, you can test them and show that every cell in the body has this single genetic change that gives rise to the white coat color,
but otherwise they're absolutely normal. So they are normal mice, no mutations elsewhere in the genome. This is a type of experiment that used to take at least a year to create a mouse like this,
and now it can be done in a few weeks and by people that don't have to have special expertise. So this is a technology that's been very exciting over the last two and a half years to see this technology taking off.
These are publications in the scientific literature. It's been sort of exponential growth of publications, people using this technology for all sorts of applications. And so some of these include making changes, targeted genetic changes in plants,
in fungi, in animals that are important agriculturally, in animals that are important to us as pets, and also in thinking about human health, also to do things like make changes in stem cells, which are cells that can give rise to new organs.
Also to make changes in animals that are important as models of human disease, such as mice and monkeys, and we think within the not too distant future it will be possible to actually use this technology to make changes in humans.
