Transcript · English → Spanish
English → Spanish transcript
Leucovorin es un fármaco genérico derivado del ácido fólico.
y actualmente está aprobado para aliviar los efectos secundarios
de la quimioterapia en algunos pacientes.
Pero después de que el presidente Trump y el secretario del HHS,
Robert F. Kennedy, Jr., anunciaron una iniciativa
para aprobar el fármaco para la deficiencia cerebral de folato,
que es una condición que a menudo coexiste
con el trastorno del espectro autista,
lo que llevó a muchos nuevos pacientes
a buscar el medicamento.
Con nosotros ahora mismo está un autor de un estudio
sobre Leucovorin realizado hace casi una década.
El Dr. Richard Frey es un neurólogo pediátrico
que estudia tratamientos para niños con autismo.
Fundó Neurodevelopmental Precision Medicine,
que es una clínica que se especializa
en el tratamiento de niños con autismo.
También es director científico
de la Autism Discovery and Treatment Foundation.
y el Director de Investigación
en el Centro Médico Razagnal.
Y, Dr. Frey, quería hablar con usted sobre esto.
porque ha estado trabajando en esto durante mucho tiempo.
Creo que fue en 2013 cuando empezó a notar por primera vez
que la leucovorina podría ayudar a algunos niños con autismo.
¿Puede describir cómo funciona y en quién podría funcionar?
Claro.
En realidad fue antes de eso,
fue cuando publicamos nuestro primer estudio.
Ese fue un estudio abierto.
Habíamos observado que muchos de los niños
que veíamos con autismo
presentaban deficiencia de folato cerebral.
Y al tratarlos, descubrimos
que obtuvieron mejoras notables.
Ahora, el problema aquí es que
todo lo que entra en el cerebro
necesita ser transportado allí por proteínas especiales.
Y encontramos que hay un autoanticuerpo en la sangre,
tu sistema inmunológico, o el de algunas personas
produce un anticuerpo contra este transportador
por lo que el transportador deja de funcionar y el folato no llega al cerebro.
Así que, al final, Leucovorin puede entrar por una puerta trasera
llamada transportador de folato reducido.
No es tan eficiente como el principal,
pero tenemos que administrar altas dosis de este folato especial
que luego puede llegar al cerebro y restaurar la función.
En nuestro primer estudio, encontramos que los niños
mejoraron notablemente en su lenguaje
y ese fue un estudio abierto.
Así que realizamos el primer
estudio controlado, doble ciego con placebo
en el que demostramos que, en realidad,
bajo condiciones rigurosamente controladas
también observamos el mismo efecto.
Y ahora ha habido cuatro estudios más en todo el mundo
que han confirmado nuestros hallazgos.
Así que estamos muy contentos de que esto sea algo
que haya sido reconocido y que vaya a utilizarse
en niños con autismo quizá en el futuro
cuando tengamos más estudios y más directrices.
El autismo no es para lo que se está prescribiendo.
La FDA lo aprobó para la deficiencia de folato cerebral.
Como mencionó, muchos de los niños
que usted estudió presentaban esto,
pero, ¿cómo se sabe si su hijo con autismo tiene CFD?
¿Hay alguna manera de hacerlo además de hacerse una punción lumbar?
Sí.
Bueno, para lo que llamamos CFD definitiva,
se necesitaría una punción lumbar.
Pero descubrimos que existe esto,
lo que llamamos un biomarcador.
Podemos medir este anticuerpo en la sangre
y sabemos que se correlaciona con los niveles de folato
en el líquido cefalorraquídeo.
Y además hemos realizado estudios que muestran que
si se usa este biomarcador,
Se puede predecir quién responderá mejor.
Así que nuestra investigación nos permite, en realidad, realizar análisis de sangre
que pueden predecir quiénes se beneficiarán de este fármaco.
End of transcript · 574 words · machine translated
Original transcript (English)
Leucovorin is a generic drug derived from folic acid and currently approved for easing the side effects of chemotherapy in some patients. But after President Trump and HHS Secretary Robert F. Kennedy, Jr. announced a push
to approve the drug for cerebral folate deficiency, that's a condition that often co-occurs with the autism spectrum disorder, that led the way for many new patients to seek out the medication.
Joining us right now is an author of one study of Leucovorin conducted almost a decade ago. Dr. Richard Frey is a pediatric neurologist studying treatments for kids with autism. He founded Neurodevelopmental Precision Medicine,
that's a clinic that specializes in treating children with autism. He's also Chief Scientific Officer at the Autism Discovery and Treatment Foundation and the Director of Research
at the Razagnal Medical Center. And Dr. Frey, I wanted to talk to you about this because you've been working with this for a long time. I think 2013 was when you first started noticing that Leucovorin could help some children with autism.
Can you describe how it works and who it might work on? Sure. It was actually before that, that's when we published our first study. That was an open-label study.
We had noticed that many of the children that we were seeing with autism had cerebral folate deficiency. And treating them, we found that they had remarkable improvements.
Now, the problem here is that everything that goes into the brain needs to be transported in there by special proteins. And we find that there's an autoantibody in the blood, your immune system, or some people's immune system
makes an antibody against this transporter so it doesn't work and does not get into the brain. So it ends up Leucovorin can go through a backdoor called a reduced folate carrier. It's not as efficient as the primary one,
but we have to use high doses of this special folate that can then get into the brain and restore function. In our first study, we found that children remarkably increased in their language and that was an open-label study.
So we followed up with the first double-blind placebo control study where we showed that actually under rigorous controlled conditions that we also saw the same effect.
And now there's been four other studies around the world that have confirmed our findings. So we're really happy that this is something that's been recognized and will be used in children with autism perhaps in the future
when we have more studies and more guidance. Autism is not what it's being prescribed for. The FDA approved it for cerebral folate deficiency. As you mentioned, a lot of the kids that you studied had this,
but how do you tell if your child with autism has CFD? Is there a way to do it besides having a spinal tap? Yep. Well, for what we call definite CFD, you would need a spinal tap.
But what we found that there is this, what we call a biomarker. We can measure this antibody in the blood and we know that it correlates with levels of folate in the cerebral spinal fluid.
And we've also done studies that show that if you use this biomarker, you can predict who is going to respond the best. So our research allows us to actually do blood tests that can predict those that will benefit from this drug.
