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Advancements in Genetic Editing Technology
Então, esta é uma ferramenta de precisão que agora nos permite
pegar este complexo de proteína e RNA
e introduzi-lo em células ou tecidos para corrigir mutações
em locais onde sabemos que há uma alteração prejudicial no código genético.
Então, eu queria mostrar a vocês um exemplo
de como isso pode ser utilizado.
Este complexo proteico pode, na verdade, ser injetado diretamente
em óvulos fertilizados de um camundongo,
e no experimento vocês verão que estamos visando um gene
que é responsável pela cor preta da pelagem em camundongos.
E assim, normalmente, esses camundongos têm pelagens pretas lindas e brilhantes,
e assim que fazemos essa alteração direcionada,
nós então implantamos esses óvulos editados de volta em uma fêmea de camundongo,
e quando ela dá à luz os filhotes,
vocês verão que os filhotes agora são em sua maioria brancos.
E o mais notável sobre este experimento é que
quando esses camundongos crescem,
você pode testá-los e mostrar
que cada célula do corpo tem essa única alteração genética
que dá origem à cor branca da pelagem,
mas, fora isso, eles são absolutamente normais.
Portanto, são camundongos normais, sem mutações em outras partes do genoma.
Este é um tipo de experimento que
costumava levar pelo menos um ano para criar um camundongo como este,
e agora pode ser feito em poucas semanas
e por pessoas que não precisam ter conhecimento especializado.
Então, esta é uma tecnologia que tem sido muito empolgante
nos últimos dois anos e meio
ao ver essa tecnologia decolar.
Estas são publicações na literatura científica.
Tem sido um crescimento quase exponencial de publicações,
com pessoas usando essa tecnologia para todos os tipos de aplicações.
E algumas delas incluem fazer alterações,
alterações genéticas direcionadas em plantas,
em fungos, em animais que são importantes para a agricultura,
em animais que são importantes para nós como animais de estimação,
e também ao pensar na saúde humana,
também para fazer coisas como realizar alterações em células-tronco,
que são células que podem dar origem a novos órgãos.
Também para fazer alterações em animais que são importantes como modelos de doenças humanas,
como camundongos e macacos,
e pensamos que, num futuro não muito distante,
será possível realmente usar esta tecnologia para fazer alterações em humanos.
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Original transcript (English)
So this is a precision tool that now allows us to take this protein RNA complex and introduce it into cells or tissues to correct mutations at sites where we know there's a deleterious change in the genetic code. So I wanted to show you an example
of how this can be utilized. This protein complex can actually be injected directly into fertilized eggs of a mouse, and in the experiment you'll see we're targeting a gene that is responsible for the black coat color in mice.
And so normally these mice have beautiful, glossy black coats, and once we make this targeted change, we then implant these edited eggs back into a female mouse, and when she gives birth to pups, you'll see that the pups are now mostly white.
And the remarkable thing about this experiment is that when these mice grow up, you can test them and show that every cell in the body has this single genetic change that gives rise to the white coat color,
but otherwise they're absolutely normal. So they are normal mice, no mutations elsewhere in the genome. This is a type of experiment that used to take at least a year to create a mouse like this, and now it can be done in a few weeks
and by people that don't have to have special expertise. So this is a technology that's been very exciting over the last two and a half years to see this technology taking off. These are publications in the scientific literature.
It's been sort of exponential growth of publications, people using this technology for all sorts of applications. And so some of these include making changes, targeted genetic changes in plants, in fungi, in animals that are important agriculturally,
in animals that are important to us as pets, and also in thinking about human health, also to do things like make changes in stem cells, which are cells that can give rise to new organs. Also to make changes in animals that are important as models of human disease,
such as mice and monkeys, and we think within the not too distant future it will be possible to actually use this technology to make changes in humans.
